O remédio Hemgenix recebeu recentemente a aprovação da agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) para ser comercializado no país.

É uma terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.

A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o preço da dose única do tratamento em US$ 3,5 milhões nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o remédio mais caro do mundo.

Para que serve

Aproximadamente uma em cada 40 mil pessoas tem hemofilia B, doença que afeta mais os homens, já que muitas mulheres são assintomáticas.

A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.

A hemofilia é uma doença hereditária que faz com que o sangue não coagule da maneira adequada

As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX.

Até agora, esses pacientes precisavam receber injeções de fator IX, geralmente várias por semana.

A nova terapia consiste em um vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.

Dois estudos com 57 pacientes adultos com hemofilia B (de moderada a grave) demonstraram a eficácia do Hemgenix, que prevê uma única aplicação no combate à doença.

“As pessoas tratadas com Hemgenix apresentaram um aumento nos níveis médios de fator IX e uma proteção hemostática duradoura por dois anos”, afirmou a CSL Behring.

Embora seja necessário esperar décadas para comprovar se a cura é permanente, por enquanto esses resultados são considerados sólidos.

A FDA afirmou, por sua vez, que o novo tratamento “permite que as pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu próprio fator IX, o que pode reduzir o risco de hemorragia”.

Preço recorde

O preço de US$ 3,5 milhões por uma única dose é “mais alto do que qualquer medicamento no mercado”, confirmou à BBC News Mundo, serviço de notícias em espanhol da BBC, David Rind, diretor médico do Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER, na sigla em inglês), entidade independente que avalia o valor de medicamentos e outros produtos médicos.

O Hemgenix é mais caro do que outros medicamentos de terapia genética de dose única altamente valorizados, como o Zynteglo (US$ 2,8 milhões) e Zolgensma (US$ 2,1 milhões), que tratam a talassemia beta maior e a atrofia muscular espinhal infantil, respectivamente.

“O preço que consideramos justo para o Hemgenix está entre US$ 2,93 milhões e US$ 2,96 milhões”, diz o diretor do ICER.

“Vemos que os fabricantes cobram preços altos pelas terapias genéticas, especialmente se parecem ser eficazes.”

Mas o que justifica o preço astronômico do medicamento?

Por que é tão caro

Em 2020, a CSL Behring pagou US$ 450 milhões ao desenvolvedor inicial, a uniQure, para obter a licença da terapia e comercializar o medicamento, segundo a revista Forbes.

Sede da CSL Behring em King of Prussia, no estado americano da Pensilvânia
Sede da CSL Behring em King of Prussia, no estado americano da Pensilvânia – Foto: CSL BEHRING

E prevê arrecadar um total de US$ 1,2 bilhão em vendas desse produto até 2026.

A empresa de biotecnologia informou em comunicado que o preço “foi determinado levando em consideração o valor clínico, social, econômico e inovador que essa nova terapia genética representa”.

E argumentou que, por ser uma terapia de dose única, seu preço é inferior ao dos tratamentos crônicos com injeção usados ​​até agora — que, segundo estimativas, poderiam chegar a custar até US$ 20 milhões por pessoa ao longo da vida.

Isso “poderia oferecer economias de custos significativas para o sistema de saúde geral”, acrescentou a empresa.

A CSL Behring se reservou ao direito exclusivo de distribuir nos próximos sete anos no mercado americano esse medicamento, cujo alto custo será em grande parte coberto pelo governo e pelas seguradoras de saúde.

Nos EUA, o Executivo incentiva as empresas farmacêuticas para estimular a produção de terapias para doenças raras, e não impõe tetos de preços aos remédios.

Isso significa que os EUA pagam entre duas e seis vezes mais por medicamentos controlados do que outros países do mundo, segundo a publicação especializada Science Alert.

Ainda não foi divulgado o preço do Hemgenix quando estiver disponível nos sistemas de saúde de outros países — mas, segundo especialistas, pode ser menor.

Fonte: BBC News Brasil | @Atahualpa Amerise |BBC News Mundo
Leia o artigo original

ZALIKA FARMACÊUTICA

Let our experience transform your perspective of doing business in the Brazilian Life Sciences Segment.

Learn more about us

Zalika is always online with new technologies and trends in the pharmaceutical industry in Brazil and around the world.